项目名称

高稳、高转siRNA纳米递送系统

申报类别

化药2类

适应症

肿瘤、炎症等

研究进度

已完成实验室阶段研究

专利情况

国内专利授权号：CN103789348B

项目简介

本项目开发了具有高稳定性、高转染效率以及高生物安全性等诸多优点的siRNA纳米递送系统。该纳米递送系统的细胞转染效果显著优于市售“金标准”转染试剂Lipofectamine 2000 以及聚乙烯亚胺（PEI）等，体外基因沉默效率是市售制剂的1.5倍以上，此外，该递送体系突破了市售转染系统的应用瓶颈，成功实现了siRNA药物的体内应用，是siRNA递送领域的一项重大技术突破。

本项目以FDA批准的生物可降解天然多糖为辅料，拣选安全绿色且高效的钙盐纳米粒（磷酸钙，CaP）为基本要素，扬长避短，巧妙采用无机/有机杂化的技术手段，制备过程简单，技术成熟可控，易于工业化生产。该纳米递送体系具有良好的稳定性，为运输保存和临床应用提供了保证，在血液循环中可维持2天以上的稳定性，且具有1个月以上的储存稳定性。总的来说，该项目开发了高效低毒、高稳定性的siRNA纳米递送系统，有望解决困扰市场的siRNA类药物的成药性难题。该项目成果可应用于新一代转染试剂开发以及生物制品中2类新药的研发，前景广阔。

图1、（A）载siRNA纳米粒子形状规则、尺寸均匀；（B）目标基因沉默效率。